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近日，全球領(lǐng)先的堿基編輯及先導(dǎo)編輯公司貝斯生物宣布完成了數(shù)千萬美元A1輪融資，由香港Great Eagle VC領(lǐng)投，BV百度風(fēng)投、信熹資本、廣大匯通、英國SPARK VC等機(jī)構(gòu)跟投，現(xiàn)有股東弘暉基金持續(xù)追加投資，華興資本擔(dān)任本輪融資的獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問。
本輪融資將用于推進(jìn)公司包括通用現(xiàn)貨型Super-NK產(chǎn)品和體內(nèi)編輯療法在內(nèi)的多個(gè)堿基編輯治療管線進(jìn)入IND申報(bào)和臨床試驗(yàn)階段，并持續(xù)發(fā)揮公司堿基編輯底層專利工具和先導(dǎo)編輯專利工具的優(yōu)勢，不斷拓寬合作應(yīng)用場景。
貝斯生物擁有一系列堿基編輯（Base Editing）和先導(dǎo)編輯（Prime Editing）的專利技術(shù)，開發(fā)了近200個(gè)堿基編輯工具，其中一項(xiàng)最核心的堿基編輯技術(shù)具備“0脫靶”、高靶向編輯效率和較小尺寸等優(yōu)點(diǎn)，在提高體內(nèi)和體外基因編輯臨床應(yīng)用的安全性和有效性上具有顯著優(yōu)勢。并且，這項(xiàng)技術(shù)在中國和歐美可以自由實(shí)施（FTO，F(xiàn)reedom to operate），是一項(xiàng)名副其實(shí)的底層編輯技術(shù)。此外，貝斯還開發(fā)了目前編輯效率最高的先導(dǎo)編輯技術(shù)。基因編輯技術(shù)在生物技術(shù)，醫(yī)藥、農(nóng)業(yè)畜牧業(yè)、合成生物等領(lǐng)域應(yīng)用廣泛，但如果沒有自己的具備FTO的基因編輯底層技術(shù)，同時(shí)又沒有獲得相應(yīng)編輯技術(shù)的專利許可，將無法商業(yè)化產(chǎn)品。目前貝斯合計(jì)已申請(qǐng)及許可十多項(xiàng)堿基編輯和先導(dǎo)編輯專利，其中多項(xiàng)已經(jīng)獲得授權(quán)，構(gòu)建了基因編輯平臺(tái)的完整專利布局，成為全球屈指可數(shù)的擁有底層基因編輯工具專利技術(shù)的公司之一。
基因編輯技術(shù)的臨床應(yīng)用，F(xiàn)DA/NMPA等監(jiān)管部門最關(guān)心的是脫靶風(fēng)險(xiǎn)，明確要求把基因編輯的臨床產(chǎn)品的脫靶降低到盡可能低的水平，但無論是CRISPR/Cas9還是傳統(tǒng)的堿基編輯均無法滿足這一要求。貝斯生物的“0脫靶”堿基編輯技術(shù)從上?？萍即髮W(xué)獲得授權(quán)，基因編輯領(lǐng)域的旗幟性人物黃行許教授是該編輯技術(shù)的發(fā)明人，目前已經(jīng)在多個(gè)體內(nèi)和體外系統(tǒng)驗(yàn)證了其“0脫靶”和高效靶向編輯的特點(diǎn)。因此，貝斯的編輯技術(shù)在臨床應(yīng)用的安全性方面具有巨大優(yōu)勢。
在核心編輯工具這一穩(wěn)固的地基之上，貝斯生物著手建立各式各樣的“摩天大廈”。第一棟大廈是堿基編輯/先導(dǎo)編輯的PBMC來源的通用現(xiàn)貨型NK細(xì)胞療法產(chǎn)品（Super-NK）。將基因編輯/堿基編輯推向臨床應(yīng)用，NK細(xì)胞是最安全的應(yīng)用場景，這是由NK專門清除變異細(xì)胞的生物學(xué)特征決定的。貝斯生物的科學(xué)創(chuàng)始人朱詩國教授在MD Anderson癌癥中心博士后工作期間即開始研究NK細(xì)胞，專注于NK細(xì)胞腫瘤免疫治療領(lǐng)域超過16年，在國際上率先攻克了NK細(xì)胞體外擴(kuò)增的障礙，是國內(nèi)最領(lǐng)先的NK領(lǐng)域?qū)＜抑?。貝斯的首款Super-NK產(chǎn)品去年已經(jīng)進(jìn)入IIT臨床試驗(yàn)階段，是世界上最早進(jìn)入臨床研究的堿基編輯產(chǎn)品之一。公司同時(shí)在開發(fā)針對(duì)不同適應(yīng)癥的Super-NK產(chǎn)品，滿足實(shí)體腫瘤、血液腫瘤、病毒感染等多個(gè)領(lǐng)域的未被滿足臨床需求。第二棟大廈是體內(nèi)堿基編輯產(chǎn)品。貝斯采用自主開發(fā)的遞送系統(tǒng)遞送“0脫靶”的堿基編輯器，實(shí)現(xiàn)了高效的靶向編輯效率，目前正在開展臨床前研究。第三棟大廈是依托貝斯專利保護(hù)的底層編輯工具的先進(jìn)性，積極拓展與外部企業(yè)技術(shù)授權(quán)或合作開發(fā)的新機(jī)會(huì)。貝斯目前已分別與國內(nèi)外兩家領(lǐng)先企業(yè)合作開發(fā)不同領(lǐng)域的基因編輯產(chǎn)品，采用貝斯的堿基編輯技術(shù)編輯不同的細(xì)胞，治療一些嚴(yán)重的疾病。
貝斯生物創(chuàng)始人徐天宏博士表示：非常感謝新老投資人對(duì)貝斯生物的認(rèn)可和支持，貝斯生物成立一年多以來取得了非常快速的發(fā)展，組建了一支在基因編輯和NK細(xì)胞研發(fā)，細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)、工藝開發(fā)、QAQC，臨床研究擁有非常豐富經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，并在浦東金橋建成了可以滿足注冊(cè)臨床和早期商業(yè)化生產(chǎn)的GMP生產(chǎn)基地。公司第一個(gè)堿基編輯產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入IIT臨床研究。希望以本輪融資為契機(jī)，進(jìn)一步加速技術(shù)平臺(tái)升級(jí)，以推動(dòng)我們FIC創(chuàng)新產(chǎn)品快速的臨床研究，加速細(xì)胞與基因編輯藥物的臨床應(yīng)用和全球化布局。
華興資本投資銀行事業(yè)部聯(lián)席總裁謝屹璟先生表示：基因編輯和基因治療不僅是近年來全球生物技術(shù)創(chuàng)新的核心賽道，也是一項(xiàng)“卡脖子”的底層專利生物技術(shù)，中國企業(yè)一直嘗試突破外國的專利封鎖，構(gòu)筑起自身的基因編輯原創(chuàng)專利壁壘。我們非常高興能與貝斯生物合作，我們堅(jiān)信公司的堿基編輯和先導(dǎo)編輯技術(shù)平臺(tái)能夠引領(lǐng)全球下一代基因編輯工具底層創(chuàng)新，也期待公司基于高效安全的編輯技術(shù)與獨(dú)具特色的適應(yīng)癥選擇所構(gòu)建的多條管線能夠快速取得臨床突破，造福更多患者。
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